意向治疗（Intent-to-Treat, ITT）分析

什么是意向治疗（ITT）？

意向治疗（Intent-to-Treat, ITT）是一种在临床试验数据分析中广泛采用的原则。 它要求将所有随机分配到某治疗组的受试者，无论其是否实际接受了该治疗、是否中途退出或违反方案， 都按照最初分配的组别进行分析。

为什么 ITT 分析如此重要？

• 保持原始随机化带来的组间可比性；
• 避免因选择性剔除受试者而引入偏倚；
• 提供更保守、更贴近真实世界疗效的估计；
• 被监管机构（如 FDA、EMA）推荐为首要分析方法。

ITT 与符合方案集（PP）分析的区别

ITT 的常见误解

许多人误以为 ITT 要求受试者必须完成治疗，其实恰恰相反——即使受试者从未服药，只要被随机分配，就应纳入原组分析。

总结

意向治疗分析是确保临床试验结果科学、可靠和无偏的关键方法。 尽管它可能低估治疗的真实生物学效应，但它更真实地反映了在常规医疗实践中干预措施的效果。 因此，现代临床研究通常同时报告 ITT 和 PP 结果，但以 ITT 为主要结论依据。